Detalles de la búsqueda
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FIX It in One Go: Enhanced Factor IX Gene Therapy for Hemophilia B.
Cell
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29245009
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Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.
N Engl J Med
; 388(8): 706-718, 2023 02 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36812434
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Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Hemophilia.
Annu Rev Med
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| MEDLINE | ID: mdl-36103998
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Phase 1-2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B.
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| MEDLINE | ID: mdl-35857660
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Factor IXa variants resistant to plasma inhibitors enhance clot formation in vivo.
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| MEDLINE | ID: mdl-36724452
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Efficacy and safety of fitusiran prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B with inhibitors (ATLAS-INH): a multicentre, open-label, randomised phase 3 trial.
Lancet
; 401(10386): 1427-1437, 2023 04 29.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37003287
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The complex, confusing and poorly understood immune responses to AAV-mediated gene transfer in haemophilia-Is more or less immunosuppression required?
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 21-25, 2024 04.
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| MEDLINE | ID: mdl-38606938
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Perspectives and perception of haemophilia gene therapy by French patients.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-38058235
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Gene therapy for haemophilia A and B, from basic principles to clinical implementation: An illustrated review.
Haemophilia
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38111029
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Indirect treatment comparisons of the gene therapy etranacogene dezaparvovec versus extended half-life factor IX therapies for severe or moderately severe haemophilia B.
Haemophilia
; 30(1): 75-86, 2024 Jan.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37902714
11.
Haemophilia in the era of novel therapies: Where do inhibitors feature in the new landscape?
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 95-102, 2024 Apr.
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| MEDLINE | ID: mdl-38539060
12.
Observational cohort study of long-term outcomes of liver transplantation in haemophilia.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-38111071
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The current challenges faced by people with hemophilia B.
Eur J Haematol
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| MEDLINE | ID: mdl-38082533
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Pattern of use and clinical outcomes with rIX-FP in pediatric/adolescent patients with haemophilia B in Italy: Results from IDEAL real-world study.
Eur J Haematol
; 112(5): 765-775, 2024 May.
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| MEDLINE | ID: mdl-38223989
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Recombinant factor IX Fc for the treatment of hemophilia B.
Eur J Haematol
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| MEDLINE | ID: mdl-38369860
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A new population pharmacokinetic model for recombinant factor IX-Fc fusion concentrate including young children with haemophilia B.
Br J Clin Pharmacol
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| MEDLINE | ID: mdl-37567779
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Inherent hepatocytic heterogeneity determines expression and retention of edited F9 alleles post-AAV/CRISPR infusion.
Proc Natl Acad Sci U S A
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| MEDLINE | ID: mdl-34649996
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Clinical characteristic and management of haemophilia patients in Malaysia: A single centre experience.
Med J Malaysia
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| MEDLINE | ID: mdl-38553922
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Switching and increasing prophylaxis regimen with a genetically recombinant fusion of coagulation factor IX and albumin in haemophilia B: a case report.
Curr Opin Hematol
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| MEDLINE | ID: mdl-37522479
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In vitro recovery of FIX clotting activity as a marker of highly functional hepatocytes in a hemophilia B iPSC model.
Hepatology
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34687060